人诱导多能干细胞来源血小板治疗急性白血病化疗引起的血小板减少症和再生障碍性贫血
化疗所致血小板减少症（CIT）是急性白血病患者常见的治疗并发症之一，其增加了患者的出血风险，并影响治疗效果，是患者治疗后常见的致死原因。
再生障碍性贫血是一种罕见且严重的骨髓疾病，是一种以低细胞骨髓和外周全血细胞减少为主要表现的综合症。再生障碍性贫血的发病率出现在生命的两个极端，即 10 至 25 岁的患者和 60岁以上的患者。
诱导多能干细胞（iPSC）是指一类由体细胞通过导入特定转录因子或者小分子化合物等方式使细胞命运发生重编程而生成的多能干细胞。其形态、性质、功能类似于胚胎干细胞，这些细胞具有近乎无限的自我更新和分化能力，理论上可以分化为动物或人类的几乎所有功能细胞类型。近年来，以细胞疗法为代表的再生医学逐步崛起，越来越多的临床研究表明，iPSC在组织器官损伤、神经退行性疾病、血液系统疾病以及多种难治性疾病的治疗中发挥了重要作用。
科学家通过体细胞重新编程技术，将皮肤或血液细胞转化为诱导多能干细胞（iPSC），再定向分化为巨核细胞，最终“生产”出血小板。这一过程可突破体细胞分化瓶颈无限扩增，实现“细胞工厂”式量产，打破传统捐献限制。2025年3月，国内生物科技公司河络新图宣布完成全球首例通用型同种异体人工再生血小板临床输注，受试者经7天监测无不良反应。这一里程碑式突破，标志着我国在人工血液领域实现“从0到1”的跨越，为破解全球血小板短缺难题提供了“中国方案”。
研究药物：人诱导多能干细胞来源血小板
试验类型：单臂试验
适应症：急性白血病化疗引起的血小板减少症/再生障碍性贫血
用药周期
人诱导多能干细胞来源的血小板将以注射液形式提供给临床医生。给药方式是静脉输注，成功入组的受试者在指定的时间在医院住院并接受血小板输注治疗。
入选标准
1、年龄为10周岁或大于10周岁，男女不限。
2、病理组织学或细胞学检查，确诊为急性白血病（除外诱导治疗、急性早幼粒细胞白血病），正在接受化疗治疗；或经骨穿及临床医生明确诊断为再生障碍性贫血患者。
3、10x10^9/L≤PLT≤20x10^9/L（血小板数值需要在筛选期D-1进行复核，符合该标准可以入组）。
4、接受人诱导多能干细胞来源血小板前三天没有接受外周血血小板输注。
5、ECOG评分≤2。
6、受试者或（及）其监护者（如有）理解并签署知情同意书。
排除标准
1、有血小板输注无效历史【血小板输注无效：是指患者在连续两次接受足够剂量的血小板输注后，仍处于无反应状态，即：临床出血表现未见改善；血小板计数未见明显增高，有时反而会下降；输入的血小板在体内存活期很短；CCI和PPR未能达标20~24hCCI<4.5x109/L和（或）PPR<20%等】。
2、既往有严重输血相关的过敏反应者。
3、复发自血病尚未缓解的患者。
4、已存在严重出血的患者（如脑出血或严重消化道出血或严重咯血）。
5、患血友病及凝血系统疾病者。
6、筛选前6个月内存在血栓性或栓塞性疾病（深静脉血栓、动脉血栓）。
7、筛选前3个月内发生心脏疾病，或有重大心血管疾病史【例如，充血性心力衰竭（纽约心脏病协会心功能分级3/4级）、增加血栓栓塞事件风险的已知的心律失常「例如，心房动、心房扑动、不稳定型心绞痛]，冠状动脉支架置入，血管成形术或冠状动脉旁路移植术】。
8、既往有肺栓塞和肝静脉血栓史。
9、给药前1个月内发生PICC血栓患者。
10、患有慢性血小板或出血性疾病病史，或CIT以外病因引起的血小板减少症（例如，慢性肝病或自身免疫病引起的血小板减少或血栓性血小板减少性紫癜或溶血性尿毒症或免疫性血小板减少性紫癜）病史。
11、患弥漫性血管内凝血者。
12、脾脏肿大（脾脏长径于18厘米）或脾脏功能亢进。
13、筛选前7天内使用抗凝药物，如维生素K拮抗剂，低分子量肝素（除外使用少量肝素进行封管的情况）、凝血因子Xa抑制剂如利伐沙班等药物或凝血酶抑制剂，和/或抗血小板治疗者（服用阿司匹林等）。
14、中度或重度的肝功能和肾功能不全者。
15、筛选期有抗人类免疫缺陷病毒抗体或抗梅毒螺旋体特异性抗体检查阳性者；或丙肝抗体阳性、乙肝表面抗原阳性或既往有Z型肝炎病史者或患者乙型肝炎核心抗体阳性且近3个月内伴HBV-DNA≥2000IU/mL。
16、未得到控制的活动性感染者。
17、体重大于80kg。
18、接受过造血干细胞移植，存在需要控制的急性移植物抗宿主病；抗人胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）应用中及应用后1周时间内；或有明显血清病反应患者。
19、育龄期妇女妊娠或哺乳，男性受试者给药后180天内有捐精计划。
20、研究者认为由于任何医学情况，评估无法参加此项研究，或者不能完成后续研究者。
研究中心
上海
安徽蚌埠
具体启动情况以后期咨询为准
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